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Infarmed autoriza compra do medicamento para Matilde e Natália

Ambas as crianças sofrem de atrofia muscular espinhal.

O Infarmed já autorizou a compra do medicamento para a bebé Matilde e para uma outra criança do Hospital de Santa Maria, que também sofre de atrofia muscular espinhal.

O Infarmed confirmou à SIC que aprovou dois pedidos de Autorização de Utilização Excecional para o medicamento inovador que poderá travar a atrofia muscular espinal Tipo I.

O pedido de utilização especial do fármaco teve de ser feito pelo Hospital Santa Maria ao Infarmed, que aprovou a compra em menos de 24 horas.

Apesar da família de Matilde ter conseguido angariar os 2 milhões de euros, o medicamento mais caro do mundo vai ser comparticipado pelo Estado.

Quanto aos cerca de dois milhões euros que foram dados pelos portugueses com o objetivo de tratar Matilde, os pais têm garantido que o dinheiro que não for necessário para esse fim será usado para apoiar outras crianças.

Esta quinta-feira, a bebé Matilde teve alta hospitalar, depois de várias semanas de internamento, algumas nos cuidados intensivos.

A confirmação do Infarmed acontece um dia depois de os pais da bebé Matilde recorreram às redes sociais para confirmar que a filha ia ter alta, e que nada sabiam ainda sobre o medicamento Zolgensma.

O medicamento mais caro do mundo

O Zolgensma é uma injeção de dose única, que funciona como terapia genética dirigida à raiz da doença que afeta a bebé Matilde.

O medicamento que deverá travar esta doença genética grave numa única dose ainda não está ainda no mercado. Está em fase final de avaliação pela Agência Europeia do Medicamento.

Depois da aprovação, cada país terá de negociar com a farmacêutica o preço a que o medicamento chegará ao mercado. Em países como Portugal, onde há serviço público de saúde, o medicamente será sempre suportado pelo Estado.

Nesta fase, antes de chegar ao mercado, quando se justifica o uso do medicamento e não existe alternativa clínica, tem de ser feito um pedido de autorização especial ao Infarmed. Em caso de aprovação é o Estado - e nunca a família - que suporta os custos do medicamento.

É preciso que as crianças reúnam critérios clínicos para que lhes possa ser administrado este medicamento. E era necessário estabilizar sintomas previamente através de um outro tratamento que Matilde já começou a receber.

Há pelo menos 10 bebés em Portugal com atrofia muscular espinhal

"Numa doença como a atrofia muscular espinal, quanto mais tarde o tratamento, menor a expetativa"

O neurologista pediátrico José Pedro Vieira esteve no início do mês na Edição da Noite, da SIC Notícias, para explicar o processo de tratamento da doença.