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Morreu Noa, a bebé que estava à espera do medicamento que foi dado a Matilde

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Noa tinha 13 meses e estava internada nos cuidados intensivos do Hospital Pediátrico de Coimbra, onde aguardava o mesmo medicamento que foi dado a Matilde para a Atrofia Muscular Espinhal. A bebé ia tomar em breve o Zolgensma.

Até ao momento, ainda não são conhecidas as causas da morte.

Intervenções às bebés Matilde e Natália "correram bem"

As bebés Matilde e Natália, ambas com Atrofia Muscular Espinhal, iniciaram o tratamento com o fármaco Zolgensma, no final de agosto, tendo as intervenções "corrido bem".

O medicamento mais caro do mundo

O Zolgensma é uma injeção de dose única, apresentada como terapia genética dirigida à raiz da doença. O elevado preço do medicamento prende-se com o investimento realizado na investigação.

O medicamento que deverá travar esta doença genética grave numa única dose ainda não está no mercado. Está em fase final de avaliação pela Agência Europeia do Medicamento.

Depois da aprovação, cada país terá de negociar com a farmacêutica o preço a que o medicamento chegará ao mercado. Em países como Portugal, onde há serviço público de saúde, o medicamente será sempre suportado pelo Estado.

Nesta fase, antes de chegar ao mercado, quando se justifica o uso do medicamento e não existe alternativa clínica, tem de ser feito um pedido de autorização especial ao Infarmed. Em caso de aprovação é o Estado - e nunca a família - que suporta os custos do medicamento.

É preciso que as crianças reúnam critérios clínicos para que lhes possa ser administrado este medicamento.